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专利名称腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的突变体
申请日2018-01-29
申请号/专利号CN201880021632.2
专利权人学校法人日本医科大学;国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心;宝生物工程株式会社
申请人学校法人日本医科大学;国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心;宝生物工程株式会社
发明人/设计人冈田尚巳;冈田浩典;喜纳裕美;榎龙嗣;西江敏和;峰野纯一
公告日2019-11-15
公告号CN110462037A
法律状态审中
专利类型发明
行业分类生物工程

摘要

本发明提供了:腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的突变体,当与野生型AAV衣壳蛋白的氨基酸序列相比时,其在PLA2结构域中含有至少一个氨基酸置换,并且所述氨基酸置换发生至少一个选自以下位置:AAV2VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的(1)在位置‑3处的丙氨酸残基,(2)在位置‑6处的酪氨酸残基,(3)在位置‑68处的丙氨酸残基,(4)在位置‑87处的天冬氨酸残基,(5)在位置‑91处的亮氨酸残基,(6)在位置‑149处的丝氨酸残基,(7)在位置‑150处的脯氨酸残基和(8)在位置‑156处的丝氨酸残基,或除了AAV2以外的AAV的VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的选自对应于上述位置(1)至(8)的位置的至少一个位置;编码所述突变体的核酸;含有所述核酸的细胞;用于产生重组AAV颗粒的方法,其包括培养所述细胞以产生重组AAV颗粒的步骤;含有所述突变体的重组AAV颗粒;含有所述重组AAV颗粒的组合物;和用于将基因转移至靶细胞中的方法,其包括使所述重组AAV颗粒与靶细胞接触的步骤。
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